研究内容Research

リガンドコンジュゲート型核酸医薬による適応疾患の拡大

核酸医薬は、核酸（DNAやRNA）をその構成要素に持つ医薬品です。核酸医薬の応用範囲は広く、代謝性疾患、筋疾患、神経変性疾患、がん、感染症などさまざまな疾患のアンメットニーズに対して重要な治療の選択肢となっています。しかしながら、核酸医薬は、有効性と安全性のバランスの観点で未だ改良の余地が残されています。本研究では、特に、１）有機化学の力で核酸の構造を改変した「人工核酸」の開発やそれらのベストミックスの探索、２）狙いの臓器に核酸医薬を送達するためのリガンドコンジュゲーション技術の開発を通じて、より有効で安全性の高い核酸医薬の開発を行い、治療薬のない疾患に対して治療の選択肢を広げることを目的としています。